未選択 2013/06/26 ダイエット現金にウズウズスモールバイオテクノロジー 高い表示価格はジェンザイムのためフランスの薬剤巨人サノフィで昨年支払われた、抜群の稀な疾患会社は、広くケンブリッジ、マサチューセッツ州ベースのバイオテクノロジーの革新的なビジネスモデルのためのリンギング支持と見られていた。ジェンザイムは、その中核に悔しさ - 一部のアナリスト 'に - 多くの多様化を始めましたが、小さな患者集団を務めたが、急な返済率と酵素補充療法（ERTS）の深いパイプラインを築く。 "ジェンザイムは、複数の希少疾患全体でそれらの酵素補充療法を活用し、それダイエット が有益であることを示した、"マシュー·リオーダン、パトナム·アソシエイツ、バーリントン、マサチューセッツ州に拠点を置くバイオ医薬品のコンサルティング会社のアナリストは述べています。さて、中小企業のほんの一握りは、さらに多様なポートフォリオを犠牲にして、希少疾患に特化し、大きなジェンザイムを作ったものを再現しようとしています。ここでは、稀な疾患の日を記念して、我々は、プロファイル5ような企業 - '次Genzymes'、つまり主に珍しい病市場に焦点を当て、どちらの市場や開発後期段階の製品を持っています。スピンオフの成功1997年には、スイスの医薬品巨人ロシュから三幹部は、主肺動脈性肺高血圧症（PAH）、ただ20万下に影響血圧状態の治療に焦点を当てた2500従業員と今アクテリオンPharmaceuticals社、バーゼルに本社を起動するために分社米国の人々。 "多くの人が、PAHは孤児の指定に該当するが、それは非常に有利な市場であることを忘れ、"ジョセフ·シュワルツ、ボストンLeerinkスワンのアナリストは述べています。過去10年間、アクテリオンはバーゼルのAxovan、テゾセンタンと呼ばれる実験的エンドセリン受容体拮抗薬の開発の最初の、2件の買収とのPAHポートフォリオランプアップし、後でCoTherix、Ventavis背後サウスサンフランシスコ会社（イロプロスト）、吸入の持っPAH薬、ダイエット薬米国でアクテリオンは今の市場。 PAHのための3つの承認された薬剤と、アクテリオンはさらに第3相臨床試験に入っている、どちらも次世代PAHトリートメント、macitentanとselexipag、と市場でのグリップを強化することを望んでいる。 "我々は、PAHにおける誰もが認めるリーダーであり、これらの新製品を我々は当面のリーダーであり続けるであろう、"投資家向け広報と公務ローランドHaefeliのアクテリオンの頭は言う。また、同社はPAHの薬剤のいくつかは、例えば、特発性肺線維症、全身性硬化症および神経膠芽腫のような他のまれな疾患を治療するために使用できるかどうかを調べている。また、アクテリオンはゴーシェ薬Zavesca（ミグルスタット） - 現在のところ唯一のアレルギーや他の合併症イン嚢胞性線維症とニーマン·ピック病C型を持つ人々を持つ人々のおかげERTSを受け取ることができない人のために承認されているをテストしている PR
